1、 1 此文件為內(nèi)部工作稿，僅供內(nèi)部使用 報(bào)告編號(hào)19RI0855 2019 年中國(guó)血友病用藥行業(yè)概覽 分析師：裴蘭君 2019 年 11 月 概覽標(biāo)簽：血友病 A、血友病 B、人凝血因子、重組人凝血因子、非凝血因子治療藥物 概覽摘要：血友病為一組遺傳性凝血功能異常的出血性疾病，其特征是凝血因子缺乏引發(fā)凝血 功能障礙，患者終身具有出血傾向，重癥患者沒有明顯外傷也可發(fā)生“自發(fā)性”出血。

2、加強(qiáng)中國(guó)罕見病患者 用藥保障 2018 年 12 月 行業(yè)研究和政策建議報(bào)告 艾社康（上海）健康咨詢有限公司版權(quán)所有 2018 年 加強(qiáng)中國(guó)罕見病患者 用藥保障 行業(yè)研究和政策建議報(bào)告 復(fù)旦大學(xué)健康金融研究室是由復(fù)旦大學(xué)成立、與國(guó)際機(jī)構(gòu)合作的新型研究 機(jī)構(gòu)和高端智庫(kù)。
研究室關(guān)注我國(guó)健康領(lǐng)域的重大課題，包括健康金融創(chuàng) 新與醫(yī)療大數(shù)據(jù)等多個(gè)領(lǐng)域。
作為國(guó)際化的開放性研究平臺(tái)，研究室旨在 以高質(zhì)量的學(xué)。

3、血友病的主要治療方法是凝血因子替代療法，甲型血友病補(bǔ)充凝血因子VIII，乙型血友病補(bǔ)充凝血因子IX。
替代療法包括預(yù)防治療和按需治療兩種方案。
血友病的其他治療方法包括抗纖溶藥物治療和防止血栓破裂等。
僅推薦在不易獲得濃縮因子的國(guó)家和地區(qū)施行這些療法。
近期人性化雙特異性抗體艾美賽珠單抗（舒友立樂）被批準(zhǔn)用于治療甲型血友病，但其高昂的價(jià)格和終身服用的方式可能成為其商業(yè)成功上的障礙。
全球血友病患病人數(shù)從20。

4、p研究設(shè)計(jì)pp如果研究設(shè)計(jì)咨詢患者變得更加普遍，利益相關(guān)者需要有一個(gè)清晰的路線圖，以廣泛采用的行業(yè)指南的形式遵循。
目前，涉眾在選擇活動(dòng)和評(píng)估這些活動(dòng)的成功與否時(shí)沒有最佳實(shí)踐指導(dǎo)方針或度量標(biāo)準(zhǔn)。
這樣的指導(dǎo)將有助于滿足兩種需求。
首先，它將為患者。